新京报讯(记者戴轩)杜氏肌营养不良症(DMD)治疗领域迎来进展。今日(7月22日)，创新治疗药物伐莫洛龙在首都医科大学附属北京儿童医院神经内科实现临床应用，这是该药物自获批进入中国市场后，在全国医疗机构内开出的首张处方。
今年9岁的悠悠在5年前确诊DMD，之后一直通过糖皮质激素药物和康复训练控制病情进展。今日，北京儿童医院开出了全国首张伐莫洛龙处方，可延缓疾病进展，且副作用更低。
北京儿童医院神经内科主任熊晖教授介绍，DMD是一种X染色体连锁隐性遗传疾病，是一种罕见的遗传性神经肌肉病，主要发生于男孩。据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。
DMD在男性中完全外显，主要表现为进行性、对称性肌无力，近端重于远端。患儿通常表现为走路晚，易摔倒，走路慢，到3岁左右步态异常开始变得明显；开始时运动发育仍不断进步，但逐渐表现出爬楼、跑、跳和起立等行动的困难，并逐渐出现腰前凸、双侧腓肠肌假性肥大等体征，4-5岁过了平台期之后，运动能力开始倒退，10-12岁丧失独立行走能力，需借助轮椅行动，往往在30岁前因呼吸系统并发症或心力衰竭而死亡。
患儿悠悠在4岁时确诊DMD，之后通过服用泼尼松、地夫可特等糖皮质激素药物，开展运动康复进行治疗。熊晖介绍，DMD患儿要长期服用激素，面临骨质疏松、不长个儿等副作用。伐莫洛龙拥有抗炎作用，但副作用比糖皮质激素小，可以降低对于儿童生长发育方面的负面影响。
伐莫洛龙口服混悬于2024年12月获得国家药品监督管理局批准，用于治疗四岁及以上的DMD患者。
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